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重塑造血干细胞治“地贫”

2018-12-15 15:44 来源:广州日报 参与互动 
标签:劳动报酬 威尼斯人网上真人赌场 海城区

  重塑造血干细胞治“地贫”
   β地贫基因编辑技术疗法即将进入临床 南沙工厂已建成

魏东

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  “对绝大部分地贫的患者来说,这或许可以成为最有效的一个治疗方法。”魏东在讲到这次拿到广东“众创杯”博士博士后创新赛的金奖项目时,兴奋地说。

  这种技术叫做β地中海贫血的基因组编辑治疗。它运用基因组编辑技术,对病人的造血干细胞重新编辑,从而改进造血功能。这项治疗技术目前在世界上只有极少企业在做,而中国仅此一家。现在,这一技术正在变成现实。魏东带领的团队已在南沙医谷建立了基因编辑工厂,下个月就能完全建成。“顺利的话,希望五年之后推出市场。”看着即将设备进场的生产车间,魏东信心十足。

  文、图、视频/广州日报全媒体记者 杜安娜

  三个月前,魏东下定决心辞去工作,回到国内一家创新生物公司,他说,这是个从心的决定,“第一次在中国做医药研发”。

  一两周就能重塑干细胞

  站在即将投入使用的南沙的工厂内,魏东饶有兴致地介绍了每一间操作室未来的使命。“这间操作室的空气洁净度达到千级以上,里面有一个净化循环风处理系统,让空气时刻都保持洁净。像这样洁净程度的地方在国内屈指可数。”魏东说:“这里就是将来进行基因编辑的地方。”

  未来治疗地中海贫血指日可待。流程也很简单:从医院取出病人的干细胞,然后拿到南沙车间里加工,再取回去放回人体。如果顺利的话, 一般一两周时间就可以编辑好一个病人的造血干细胞。魏东说:“这和以前的治疗方法都不一样,是最简单最直接的方法。”

  魏东虽然出生在地中海贫血病并不常见的四川,然而在平日的接触里,他时常感受到患病者的切肤之痛:“地中海贫血是罕见病中较为常见的一种。有报道显示,在广东地区,每6人中就有1个是地贫基因携带者。”

  无比纠结的父母

  他曾了解过无数个家庭遇到这种情况时的艰难选择:当你生下的孩子有这种病,如果选择不治疗,那么重型病人一般在十来岁就会死亡。魏东叹道,“所以,绝大多数家庭会选择治,这就进入到另一个纠结的环节。”

  “第一选择是给孩子输红细胞。然而,问题会接踵而来,因为红细胞输多了之后,血液里含铁量就特别高,中国现在的中重型地贫患者经常是一边输血一边去铁,每年的花费大约要10万元,直到生命终结。到孩子十几岁时,常常因为体内的铁含量高,还会造成器官不同程度的损伤甚至衰竭。”

  魏东了解到,现在也有第三条途径:换掉所有造血干细胞,让孩子“脱胎换骨”。“这听起来的确是一个好方法,但操作起来弊端重重。”魏东看到的情形是:人体细胞具有免疫排异性,外来的干细胞很难融入被移植人的身体。如若不是全相合配型的供体,造成死亡或免疫排斥副作用的几率相当高,“然而找到一个全相合配型的供体并非易事,40万~60万元的治疗费用,也是一笔不小的数目”。

  魏东常常听到医生们被这些面临艰难抉择的父母们拉着问:“我该怎么办?我到底值不值得让我的孩子去冒这个风险?”这对任何一个家庭来说,无论做出怎样的选择,都是一条痛苦的路。

  做药是为了圆梦

  “我有13年是在医院度过的”。魏东的父母都是家乡县城医院的医生,从小他就看到来医院求医的人各种无助的情形。“印象非常深刻的是,有很多小孩因为治不好病夭折了,多年后在我踏入医药这一行,特别是到国外学习后,才知道这些孩子其实是可以治好的。”

  魏东从北京大学生物系毕业后,先后在国际大型金融机构和战略咨询公司工作,“我觉得还是要回来做药”,魏东说,这个梦从小时候开始做起,“还没圆梦”。

  “制药这一行业风险特别高,95%以上的项目都会失败”,魏东说:“所以更需要去做,然后寻求共同的力量来推动。”

  魏东也曾有过失败的经历。阿尔兹海默症是无数制药者们想攻克的疾病,十多年前魏东也投入过巨大的精力在治疗该病的创新药物项目里。“虽然后来失败了,但很多病人家属来信说:我知道你这个失败了,但这是我亲属唯一的希望,还是再给我一点药吧。”魏东觉得自己一方面做的事情是有意义的,另一方面也很纠结。“每次就在这种纠结的过程中,想着接下来也许我们会有更新的技术,能治好这些病人。”

  不能错过的时机

  “如果有一个药物研发成功了,当你看见你和团队给这些病人带来了人生的转机,就会感到非常高兴。”魏东说,这正是他一直坚持下去的理由。

  在过去的十多年里,魏东发现,国外获批的好药进入中国国内市场,“时间往往比较长”。“包括我的父亲得了病,我其实知道在国外有更好的治疗方法,但这些治疗还没进入中国市场。”魏东想到,“中国这么多地贫患者,本来是有机会及早获得治疗的,如果错过机会,将是极大的遗憾。为何不直接在中国做药品创新研发呢?”

  凭着多年的行业经验,魏东发现,“虽然现在某些方面我们还赶不上世界顶级团队,但较之以前已经有了很大的进步,比如基因编辑技术,有一些实验室的技术,比如北京大学魏文胜教授的团队绝对是世界一流,这种原创的顶级技术特别关键。”

  “具备了技术基础后,就能研发出一种真正用于临床治疗的方法。”魏东看到了巨大的可能性。他盘算着:“我在世界一流跨国企业里,前十年扎扎实实做研发,后十几年主要在管理研发,在这个方面,我能够带回国的是各种先进的技术管理和研发管理经验。”

  魏东回顾说:“做了这么多年的科研和制药,现在有这个机会,定然不会错过。”

  对话

  与世界前沿公司“坐”在一起

  广州日报:现在研发出来的治疗地中海贫血是怎样的方法?

  魏东:主要是使用基因编辑技术,把病人自己的造血干细胞提出来,对里面的一个基因进行编辑,使它的血红蛋白表达增高,然后再把这个造血干细胞放回原来的病人身上。这样不会产生免疫排斥性的问题。我们找到一个特别的基因,一个特别的位点,所以会处理得非常精准。

  广州日报:用基因编辑手法治疗地中海贫血的技术,在国际上处于什么水平?

  魏东:目前在国际上有两家竞争公司,他们的临床实验今年就已经开始。不过到时候谁先上市要看谁最先拿出最好的数据。用基因编辑技术来治疗遗传病,我们有可能跟世界前沿的公司“坐”在一起,如果做得快,我们的数据说不定比他们还先出来。

  广州日报:你们基因编辑技术的优势在哪里?

  魏东:目前,我们在基因编辑上有很强的操作能力。因为我们实际上找到的是一个非常短而精确的靶点。这点很不容易,而且靶点找到之后,要保证几点:一是,基因被编辑了之后能有更多的蛋白表达。第二,不能编辑过度。否则就会影响别的基因,产生副作用。第三,不能脱靶。在错误的地方进行了编辑,那么副作用就会更大。所以,这需要很高的技术水平。

  广州日报:如果技术推进得比较顺利,大概什么时候能进入市场?

  魏东:如果一切顺利,应该是在2023年左右进入市场。

  尽力为病人带来希望

  广州日报:你们的技术对治疗地中海贫血有没有年龄限制?

  魏东:理论上没有,不过,一般患病的孩子到了十几岁时,因为长期输血带来体内铁含量高会影响身体的许多器官,造成永久性损伤,这就不再是造血干细胞的问题了。所以,我们希望这个疗法临床试验成功后,尽早推出市场。

  广州日报:做药这件事风险高,成功率低,你现在回国继续做这一行,是怎样的打算?

  魏东:我希望能发挥自己多年的积累做一些事情,第一件事就是对地贫患者的治疗技术。从遗传病和基因编辑的角度,尽我的一点点力量为国内的病人带来一些希望。

  广州日报:在国内带技术团队有什么不同?

  魏东:首先,团队成员都是年轻人,总体比较年轻化。二、政府对基因编辑这种技术抱有期望,非常支持。三、过去的两年时间内,国内的生物技术成长得非常快,有很多可以形成战略合作的新兴生物制品公司,五年前在国内很难找到这样的机会。

【编辑:姜贞宇】
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